Gene therapy shows promise for treating Niemann-Pick disease type C1
Por um escritor misterioso
Last updated 28 setembro 2024
NIH researchers demonstrated that gene therapy may be the best method for correcting the single faulty gene that causes Niemann-Pick disease, type C1.
Niemann-Pick disease: Causes, symptoms, treatment, and more
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Niemann Pick Disease Type C News, Research
Clinical applications of gene therapy for rare diseases: A review - Papaioannou - 2023 - International Journal of Experimental Pathology - Wiley Online Library
Central nervous system-targeted adeno-associated virus gene therapy in methylmalonic acidemia: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development
Niemann-Pick disease type C, Orphanet Journal of Rare Diseases
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