Rare Disease Video - Niemann-Pick Disease Types A & B - National Organization for Rare Disorders
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Last updated 27 março 2025
INPDA International Niemann-Pick Disease Alliance

Frontiers Adult-Onset Niemann–Pick Disease Type C: Rapid Treatment Initiation Advised but Early Diagnosis Remains Difficult

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One Boy's Inspirational Journey with Rare Disease (Niemann-Pick Disease Type C)

Severely impaired CTL killing is a feature of the neurological disorder Niemann-Pick disease type C1 - ScienceDirect

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The genetic modifier approach: identifying the right target
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Miglustat in Niemann-Pick disease type C patients: a review, Orphanet Journal of Rare Diseases

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